CRISPR疗法Casgevy在英国首批，基因治疗迎来里程碑式进展
时间：2023-11-22
事件：2023年11月16日，福泰制药与CRISPRTherapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel）获得英国药监机构MHRA的批准，适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，以及输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。
CRISPR技术发展迅猛，基因编辑领域优势显著。基因编辑的原理是通过利用序列特异性的核酸酶在DNA特定位点引入或缺失碱基，产生高频诱导突变，从而实现对目标基因或特定DNA片段的敲除或加入。基因编辑的发展先后经历了ZFN和TALENs，目前CRISPR/Cas9是主流技术方向。CRISPR于2012年面世，2020年获得诺奖，相比此前的ZFN、TALENs等技术，CRISPR-Cas系统具有操作简单、精准度高、价格低廉的优势。截至目前Casgevy是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法和全球首个获批应用CRISPR的疗法。
Casgevy临床数据表现优异，海外各地有望陆续批准。Casgevy是一种转基因自体CD34 细胞富集群，在Casgevy用以治疗SCD和TDT患者的两项全球临床试验中，均达到主要终点，即患者至少连续12个月没有发生重度VOC或不需进行输血，叠加此前公布的临床数据，表明casgevy具
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